NGM Biopharmaceuticals公布了代号为ALPINE 2/3的IIb期临床研究数据，该研究旨在评估aldafermin治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)伴2期或3期肝纤维化(F2/F3)患者的疗效。结果显示，研究未达到在第24周时，患者肝纤维化程度改善≥1期并且NASH没有恶化的主要终点。受此消息影响，该公司股票大跌40.77%。
aldafermin是人激素FGF19的一种非致癌性的工程化改造类似物，可通过靶向NASH的多种致病途径显着降低肝脏脂肪含量并改善肝功能。
ALPINE 2/3研究是一项为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估每日1次皮下注射aldafermin 0.3 mg、1 mg和3 mg相较于安慰剂治疗NASH伴2期或3期肝纤维化(F2/F3)患者的有效性、安全性和耐受性。
使用MCP-Mod模型进行剂量反应分析的结果显示，与安慰剂组相比，第24周时，aldafermin 0.3 mg、1 mg和3 mg剂量组肝纤维化程度改善≥1期并且NASH未恶化患者比例均未显示出统计学差异。
不过与安慰剂相比，该研究在一些次要终点方面具有统计学意义差异，包括NASH组织病理学改善（NASH Resolution）(3mg剂量组)和多个非侵入性NASH测量指标（包括MRI-PDFF（肝脏脂肪含量评估指标）， ALT， AST（肝炎症评估指标）和Pro-C3（纤维化标志物））所提示的肝脏脂肪含量的降低或肝脏炎症的减少等。
来源：医药魔方
