原发性胆道胆管炎(PBC)是一种逐渐发展的自身免疫性肝病,如果管理不当,不可避免地发展为肝硬化和并可引起潜在的致命并发症。熊去氧胆酸(Ursodeoxycholic acid, UDCA)是PBC的主流标准治疗方法，无论疾病的分期或观察到的生化反应如何,都可确保较长时间不发生肝移植(liver transplantation, LT)或死亡。然而,大约三分之一的PBC患者对 UDCA没有完全反应,主要是因为他们的碱性磷酸酶(ALP)或胆红素水平在治疗一年后持续升高。这组患者继续面临不利的长期健康结局的高风险。鹿特丹、多伦多、巴黎-1和巴黎- 2标准被用于区分在12个月或24个月后对UDCA治疗有反应的患者和无反应的患者。尽管使用这些标准,但由于PBC的复杂性质,这些标准仍有 一定的局限性。并且PBC生化终点在联合治疗的特定背景下的预后有用性尚未得到充分证明,其预测能力仅得到部分证实。由于纤维化分期的评估已被 证明具有超越对治疗的生化反应的预后意义, 因此在PBC风险分层方法中纳入纤维化分期已成为必要。在临床实践中,一些接受UDCA或联合非诺贝特治疗的患者生化指标控制良好,但肝脏硬度较高,这些患者的预后和治疗方案尚不清楚。在本文中回顾性研究中,韩英教授团队使用GLOBE评分来定义低风险个体,并将LSM分层,并探讨低风险高 LSM患者的潜在治疗策略。

本研究 发现，肝硬度测量(LSM)和GLOBE评分联合改善了UDCA单药治疗患者的预后预测。进一步分析显示,LSM主要在GLOBE < 0.5定义的低危患者中具有累加性预后作用。低危组患者在LSM >11 kPa时预后较差。低危且LSM > 11 kPa组与以0.5 < GLOBE < 1.8定义的中危组患者预后一致。低危患者联合非诺贝特治疗时,LSM > 11 kPa时预后较差。抗纤维化药物未能降低主要结局的发生率,但在在随访36个月时,低危且LSM >11kPa患者的LSM进展延迟。

作者发现发现GLOBE定义的低危患者接受UDCA单药治疗或非诺贝特联合治疗时，若LSM >11 kPa治疗预后较差,抗纤维化治疗可能会延缓肝脏硬度的进展。这也促使临床医生对低风险患者给予足够的重视,特别是当肝脏硬度较高时。

摘译自DING D, HU Y, JIA G, et al. Low-risk individuals with primary biliary cholangitis and significant liver stiffness: prognosis and treatment[J]. Hepatol Int, 2025, 19(3): 673-681. DOI: 10.1007/s12072-024-10743-w. 

（吉林大学第一医院肝胆胰内科 王辉 金清龙 报道）