丙型肝炎病毒(HCV)的稳定性和传播依赖于HCV基因组与肝表达的microRNA-122 (miR-122)之间的功能性相互作用。miravirsen是锁定核酸-DNA硫代修饰反义寡核苷酸，靶标是miR-122，它可与miR-122形成高度稳定的杂交双链，从而抑制其功能。
加拿大多伦多胃肠病研究室的HCV RNA博士等人对miravirsen治疗HCV感染的有效性和安全性进行了评估，他们称这种新型治疗方法在功效及安全性结果令人兴奋。研究结果于3月27日在线发表于《新英格兰杂志》上[N Engl J Med. 2013 Mar 27]，临床研究注册号NCT01200420。
该项2a期研究在7个国际中心展开，研究人员评估了miravirsen用于36例慢性HCV基因1型感染患者的安全性和有效性。患者被随机分组分别接受剂量为3 mg, 5 mg, 7 mg每千克体重的miravirsen皮下注射治疗5周，或安慰剂29天。18周后随访。
结果发现，在miravirsen组，平均HCV RNA水平最大值（log10 IU/毫升）从基线起的减少量在3mg/kg的患者组是1.2（P=0.01），5mg/kg组2.9（P=0.003），7mg/kg组为3（P=0.002），安慰剂组为0.4。在治疗后的随访14周期间，5-mg剂量组没有一个病人检测到HCV RNA，7-mg剂量组有4例。研究人员并未观察到剂量限制性不良事件，且在HCV基因组中的结合位点miR-122没有逃逸突变。
作者得出结论，miravirsen治疗慢性HCV基因1型感染患者，在HCV RNA水平上显示出长期剂量依赖性的降低，且没有病毒耐药的证据。
