总部位于澳大利亚悉尼的生物科技企业 Benitec Biopharma Limited （BNIKF）宣布，其向第十九届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会投递的五篇研究摘要已被接受，该ASGCT2016年会将于美国当地时间2016年5月4日至7日在华盛顿召开。
Benitec 因其专有技术平台 ddRNAi 技术而备受关注，该技术将基因沉默和基因治疗进行结合，形成具有持续、长期持久的致病基因沉默（阻止治病基因的表达、转录及复制）。
这5份摘要的内容涵盖乙肝、丙肝及眼咽型肌营养不良(OPMD)等疾病的关键研究进展。其中我们比较关注的是该公司的乙肝新药BB‐HB‐331的最新研究进展，该乙肝新药采用 ddRNAi 技术来抑制乙肝病毒复制，前期体内外动物研究显示其能有效的抑制乙肝病毒的复制，本次ASGCT年会上 Benitec 首席科学家 Suhy 博士将会对该研究的完整数据进行公布。
本次会议公布的研究结果主要如下
PXB小鼠模型中分离的人源化肝细胞体外试验研究发现，加用了BB-HB-331治疗的出现剂量依赖表达效应，HBV 参数显著下降，anti- HBV shRNAs 相应的抑制 HBV 病毒 RNAs。
相似的，在给PXB小鼠使用了AAV8-BB-HB-331后进行的体内试验随访中，也观察到了有效的HBV感染抑制被观察到。
在为期58天的持续试验中，通过第一个28天的用药发现，相较于未采用该药物治疗的组别，高剂量的 BB-HB-331 能使细胞外 HBsAg 和 HBeAg 水平分别下降 90% 和 84%。此外，在治疗的第28天，相同剂量的 BB-HB-331 能导致细胞外 HBV DNA 水平下降将近一个 log 。
