原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种慢性、进展性的自身免疫性肝病,主要影响中年女性。奥贝胆酸(OCA)最近被美国食品和药物管理局批准作为PBC治疗的药物,被表明对改善肝功生化指标有好的效果。
我们的目标是评估奥贝胆酸作为二线治疗PBC的药物联合熊去氧胆酸(UDCA)在UDCA应答不足的成人中的长期临床效果及成本效益。
我们开发了一个数学模型来模拟用OCA+ UDCA联合和UDCA单独终身治疗的PBC患者。有效性的数据来自于III期POISE试验，PBC的自然史来自于已发表的临床研究。模型的结果被PBC全球研究得以证实。
我们发现OCA+UDCA与UDCA相比，可以降低15年累积发病率，失代偿期肝硬化的（从12.2%降至4.5%），肝细胞肝癌（从9.1%降至4.0%），肝移植（从4.5%降至1.2%），肝脏相关死亡（从16.2%降至5.7%），提高了15年无移植生存率（从61.1%升至72.9%）。
PBC的终身治疗费用将从6.3万美元升至90.2万美元（1330%的增长）。UDCA和OCA+UDCA的质量调整寿命年分别是10.74年和11.78年，对应的花费是14.23万美元和63.39万美元，得到了47.34万美元/质量调整寿命的成本效益比率的增长。OCA的花费的结果最敏感。
OCA是一种有前景新的疗法，真正改善PBC患者的长期结局。然而通过受益者负担阈值为10万美元每质量调整寿命年来看，目前由于它一年6.935万美元的花费，使得OCA 并不是一种划算的药。价格低于1.845万美元每年才能使OCA划算。
译者：吉林大学第一医院肝病科 刘苗霞
原题：Long-term Clinical Impact and Cost-Effectiveness of Obeticholic Acid for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis
