【据《Lancet》2017年2月7日报道】 题：一项关于回肠胆汁酸转运体抑制剂GSK2330672对原发性胆汁性胆管炎瘙痒症状影响的2a期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究。
高达70％的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者在病程中会出现瘙痒症状，而对其治疗又非常困难，熊去氧胆酸（UDCA）是治疗PBC的标准一线药物，但对瘙痒无效，因此临床上迫切需要新的治疗方法。回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂可阻断胆汁酸肠肝循环，但目前尚无临床研究评估其对PBC瘙痒症的影响。
为了评价“GSK2330672”（一种选择性IBAT抑制剂）治疗PBC瘙痒症的功效和安全性，英国Newcastle生物医学研究中心的Vinod SH等在PBC伴瘙痒的患者中开展了一项2a期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究。他们从2014年3月10日至2015年10月7日入组了22例患者，经历2周的开放性安慰剂试验之后，将患者以1:1的比例随机分配到交叉队列中，11例患者先接受14天药物干预后接受14天安慰剂治疗，另11名患者则相反先接受安慰剂后接受药物治疗；之后是14天的单盲安慰剂随访期。结果显示GSK2330672安全性良好，腹泻是治疗期间最常见的不良事件，无严重不良反应发生。经GSK2330672治疗后，三项瘙痒量表（NRS、PBC-40、5-D）评分值较基线下降31%至57%且与对照相比，评分下降具有统计学意义（P<0.05），此外，血清总胆汁酸浓度较基线值下降50％。
作者认为，在PBC伴瘙痒患者中，14天的IBAT抑制剂GSK2330672耐受性良好，无严重不良反应发生，并且可显著改善患者瘙痒程度，因此 GSK2330672在治疗PBC瘙痒症方面具有非常大的潜力。当然作者也坦承由于样本量较小且无“洗脱期”，故尚需大型研究来验证其疗效
高达70％的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者在病程中会出现瘙痒症状，而对其治疗又非常困难，熊去氧胆酸（UDCA）是治疗PBC的标准一线药物，但对瘙痒无效，因此临床上迫切需要新的治疗方法。回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂可阻断胆汁酸肠肝循环，但目前尚无临床研究评估其对PBC瘙痒症的影响。
为了评价“GSK2330672”（一种选择性IBAT抑制剂）治疗PBC瘙痒症的功效和安全性，英国Newcastle生物医学研究中心的Vinod SH等在PBC伴瘙痒的患者中开展了一项2a期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究。他们从2014年3月10日至2015年10月7日入组了22例患者，经历2周的开放性安慰剂试验之后，将患者以1:1的比例随机分配到交叉队列中，11例患者先接受14天药物干预后接受14天安慰剂治疗，另11名患者则相反先接受安慰剂后接受药物治疗；之后是14天的单盲安慰剂随访期。结果显示GSK2330672安全性良好，腹泻是治疗期间最常见的不良事件，无严重不良反应发生。经GSK2330672治疗后，三项瘙痒量表（NRS、PBC-40、5-D）评分值较基线下降31%至57%且与对照相比，评分下降具有统计学意义（P<0.05），此外，血清总胆汁酸浓度较基线值下降50％。
作者认为，在PBC伴瘙痒患者中，14天的IBAT抑制剂GSK2330672耐受性良好，无严重不良反应发生，并且可显著改善患者瘙痒程度，因此 GSK2330672在治疗PBC瘙痒症方面具有非常大的潜力。当然作者也坦承由于样本量较小且无“洗脱期”，故尚需大型研究来验证其疗效
