儿童原发性硬化性胆管炎（PSC）的自然病史资料有限。 本研究旨在描述儿童PSC的疾病特征和长期预后。
Deneau MR等回顾性地收集了36家参与机构的所有儿童PSC病例，并从PSC诊断之日起至门脉高压或胆道并发症，胆管癌，肝移植或死亡等诊断日期进行了生存分析。 他们根据疾病表型和实验室研究分析患者诊断，以确定长期预后的客观预测因子。
本研究确定了781例患者，中位年龄12岁，4277人/年的随访， 33％为自身免疫性肝炎（AIH），76％为炎性肠病（IBD），13％为小导管PSC。经过10年的疾病进展，门脉高压和胆道并发症发病率分别为38％和25％。 一旦发生这些并发症，自然肝脏的中位生存期分别为2.8年和3.5年。 胆管癌发生率1％， 总体无并发症事件生存期70％为5年，53％为10年。
诊断时总胆红素，GGT和AST与血小板比指数（APRI）最高的患者组结果最差。 在多变量分析中，PSC-IBD和小导管表型与有利的预后相关（风险比分别为0.6（95％CI： 0.5-0.9）和0.7（95％CI： 0.5-0.96））。 年龄，性别和AIH重叠不影响长期预后。
PSC在儿童中有一个慢性、渐进的过程。近一半的患者在10年的疾病进展后发生不良的肝脏结局。胆红素、GGT和APRI的升高在诊断时可识别出最高风险的患者。 小导管PSC和PSC-IBD是更有利的疾病表型。
译者：吉林大学第一医院肝病科 杨见林
原题：The natural history of primary sclerosing cholangitis in 781 children: A multicenter, international collaboration
原题：The natural history of primary sclerosing cholangitis in 781 children: A multicenter, international collaboration
