该项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验共纳入126例丙氨酸转氨酶（ALT）水平升高且经肝活检证实NASH的患者，评价大剂量UDCA [28~35 mg/（kg·d）]治疗12个月的疗效和安全性。主要研究终点为：与安慰剂组相比，大剂量UDCA治疗组ALT水平较基线值降低。
结果显示，大剂量UDCA治疗12个月可使患者的平均ALT水平自基线水平显著降低28.3%，而安慰剂组只降低1.6%（P<0.001）。试验结束时，大剂量UDCA治疗组有24.5%的患者ALT水平复常，而安慰剂组的ALT水平复常率仅为4.8%（P= 0.003）。试验期间的体重变化并不能解释这些结果。与安慰剂相比，大剂量UDCA可显著减低FibroTest（血清纤维化标志物）水平，还可以显著改善血糖及胰岛素抵抗指标。UDCA用药安全，患者的耐受性良好。
■同期述评
瑞士伯尔尼大学黑德里希（Haedrich）： 该项随机对照研究结果发现，大剂量UDCA[28~35 mg/（kg·d）]治疗12个月，可以使NASH患者的ALT、FibroTest血清纤维化标志物及其组分γ-谷氨酰转肽酶水平显著降低，患者的血糖水平和胰岛素抵抗也得以改善。其作用机制至少包括： ① 抗凋亡作用； ② 降低血清肿瘤坏死因子-α水平，从而减轻胰岛素抵抗； ③ 减轻内质网应激，改善肌肉和肝脏的胰岛素敏感性。
该研究与以往UDCA治疗NASH的各项研究报告结果不尽一致，这可能与研究人群的种族差异有关。此外，各项研究应用UDCA的剂量、疗程以及研究的入选标准（包括组织学标准、ALT水平）也不一致。从这些研究可以得出：常规剂量的UDCA治疗NASH无效，当采用较大剂量时可有稍许疗效。有研究报告UDCA和维生素E联合治疗较UDCA单药更加有效，值得进一步研究。除了UDCA以外，对于其他胆汁酸的疗效，包括它们通过结合到核激素受体及跨膜胆汁酸受体，调节血糖及血脂代谢的作用都有待进一步研究。
