一项发表在8月28日《JAMA》的研究发现：对于因丙肝病毒(HCV)感染致肝损伤的患者，经过6个月的实验性药物sofosbuvir+利巴韦林联合治疗，大多数患者的HCV得到有效清除，且对有不良预后史的患者耐受良好。该项2期试验由美国NIH领导和资助。具体内容：
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研究流程图
研究设计
这项研究分为两部分。第一部分招募了10例轻度或中度肝纤维化患者。志愿者口服剂量依体重调节的利巴韦林，同时服用实验性药物sofosbuvir(片剂)，每日一次，服用6个月。由位于加州福斯特市的吉利德科学公司生产sofosbuvir并提供给研究医生。
试验的第二部分招募了50名志愿者，其中13人为严重肝损伤患者。25名患者接受剂量依体重调节的利巴韦林，而另25名则接受低剂量利巴韦林(600mg/d)。所有志愿者都口服sofosbuvir。
研究结果
试验第一部分，有9名志愿者完成了该疗程。在治疗结束后12周，这9名志愿者体内都检测不到HCV病毒。在治疗结束的24周再次检测，仍检测不出HCV。
试验第二部分，分别在治疗结束后的4、12和24周检测HCV。基于体重组在治疗结束时，有24名志愿者检测不到HCV，其中17名在第24周仍未检出HCV，进而可认为感染得到治愈。在低剂量组，有3名志愿者退出了研究，其余22名患者都对治疗产生应答。但在治疗结束后第24周，只有12名患者被认为得到治愈。
【专家视点】
首席研究员、NIAID研究员Shyam Kottilil博士(M.D.和Ph.D学位)
HCV本身并不会与人DNA发生结合。如在治疗停止后12周，无法检出该病毒，则可认为该患者得到了治愈。由于利巴韦林可能会导致包括贫血在内的严重副作用，所以将服用低剂量利巴韦林与服用剂量基于体重调节的利巴韦林的结果进行比较。
该研究中，大多数志愿者具有如下特征：男性、HCV基因型-1感染、非裔美国人及晚期肝损伤，这些被认为是治疗应答差的预测指标。而本研究中无干扰素的治疗方案其总治愈率约70％，结果令人鼓舞。
NIAID主任、共同研究作者Anthony S. Fauci医学博士
迫切需要能够减轻病人负担、副作用较少且疗程较短的抗HCV疗法。该试验提供了令人信服的证据，证明无干扰素方案可能安全有效。
研究背景
HCV是导致肝硬化(肝组织疤痕)和肝癌的主要元凶，也是导致肝移植的首要元凶。每年约15000人死于HCV相关的肝病。HCV的标准疗法包括每周一次注射聚乙二醇α-干扰素及口服利巴韦林与一种HCV蛋白酶抑制剂。治疗时间可能长达一年，而且该治疗产生的副作用非常严重，包括抑郁、流感样症状和贫血等。
该研究涉及60名患有基因型-1 HCV且对以干扰素为基础的治疗方案应答不灵敏的志愿者。其中50名参与者为非裔美国人。虽然非裔美国人仅占美国人口约13％，但他们却占慢性HCV感染人群的22%以上。传统HCV疗法对非裔美国人治愈率要低于白人。
编译自：Investigational Oral Regimen for Hepatitis C Shows Promise.Science Daily, Aug 27,2013.
