背景：双盲、安慰剂（Pla）对照的III期SHARP试验表明，索拉非尼用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）安全有效。由于肝功能影响治疗方法的选择，我们研究了索拉非尼对肝功能（以胆红素水平表示）的影响，根据基线时血清ALT / AST/AFP水平对SHARP试验进行亚组分析。
方法：602例患者以1:1比例随机分配到索拉非尼（400 mg，bid）组或Pla组，每6周为一个治疗周期。终点包括总生存率（OS）、疾病控制率（DCR，RECIST评价为完全/部分缓解或从第一次出现应答后病情稳定持续28天）、疾病进展时间（TTP）和安全性。根据基线时肝功能指标ALT/ AST（正常、轻度、中度）和AFP（正常或异常）进行分组。在基线时及每个治疗周期第1天检测胆红素。
结果：OS、DCR、TTP结果见表。不同ALT/AST/AFP水平（正常或升高）的患者在安全性方面没有显著差异。索拉非尼组和安慰剂组的基线胆红素平均水平分别为8.3 mg/L和8.8 mg/L。在第2个治疗周期时，索拉非尼组胆红素短暂升高，最后一个周期时索拉非尼组和安慰剂组胆红素的平均改变分别为10.1 mg/L和9.5 mg/L。
结论：这些结果表明，不论血清ALT / AST/ AFP水平，索拉非尼是一种有效治疗HCC的药物，肝功能（胆红素水平）没有明显受到索拉非尼治疗的影响。
