全球36家机构共同参与了这项研究，共回顾性收集了781例儿童PSC病例。这些患儿的年龄中位数为12岁，共随访4277个患者年。33%有自身免疫性肝炎、76%伴有炎性肠病、13%患有小胆管PSC。
研究者们进行了自诊断PSC始到诊断门静脉高压或胆道合并症、胆管癌、肝移植或死亡期间的生存分析。结果显示：确诊PSC10年后，门静脉高压和胆道并发症的发生率分别为38%和25%，出现这些并发症后若不做肝移植，中位生存期分别为2.8年和3.5年。胆管癌的发生率为1%。5年总无事件生存率为70%、10年总无事件生存率为53%。这提示儿童PSC的病程为慢性、进展性，患病10年后几乎一半的患者出现肝脏不良结局。
进一步分组分析发现，诊断PSC时总胆红素水平、γ谷氨酰转肽酶水平和AST/血小板比值指数最高的患儿的预后最差，风险最高。多因素分析显示，PSC-炎性肠病和小胆管表型预示较好的预后（HR分别为0.6和0.7）。年龄、性别和重叠自身免疫性肝炎并不影响长期预后。
原文链接：Deneau MR, El-Matary W, Valentino PL, et al. The natural history of primary sclerosing cholangitis in 781 children: A multicenter, international collaboration. Hepatology. 2017 Jun 26
